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1984年也是与基因有关的，建立了DNA的指纹技术。1989年，人类基因组计划就开始启动了，到1990年10月1号就正式进入这个计划。还有到1997年，我们知道第一个克隆羊Dolly就出世了。还有2000年的6月26号人类基因工作草图就基本完成了。随后对于它功能的认识，还需要相当长的时间，所以有了基因组学。主要是研究这些遗传的语言，这个顺序知道了，这一段是干什么用的，你不一定很清楚了，可能需要很长的时间才能把它搞清楚。那么在2001年，也就是去年，已经就把基因组的图谱和初步的结果已经公布出来了。那么基因研究60年的历史，基本上这样一些重大的里程碑实际上就是一个个诺贝尔奖金获得者的一个历程。
刚才我介绍了基因的一些基本的概念和发展，下面我就要介绍基因治疗的发展。
彭朝晖：基因治疗是1989年，美国开始批准第一个基因治疗方案，当然这个基因治疗方案（用的）还不是真正的一个治疗基因，用的时候不是治病的一个基因，而是一个示踪基因，看一看人们构建的这样的一些基因治疗的药物，到体内去了以后，能不能按照实验室的一些分布和研究的一些机制去起作用。这个取得了成功，我们中国在80年代的后期，也已经早就进入了基因治疗的研究。到1990年，第二年，美国NIH的Freuch Anderson，就开始真正的做了第一个基因治疗的病人。这个病孩就是一个严重免疫复合缺陷症。他必须出生了以后就要放在一个无菌罩里面，因为他这个免疫功能严重缺陷，如果接触空气就会发生感染，是很难存活的。这个病人进行了基因治疗以后，后来这个孩子都背着书包上学去了，也获得了初步的成功。
1991年开始就出现了体细胞和基因治疗的一些法规，我们中国1993年也正式颁布了体细胞和基因治疗的法规，到2000年基因治疗在肿瘤、遗传病，以及心血管病上的治疗已经取得了一定的成功，给人们增加了极大的信心。
我们讲基因治疗的发展这样一些基本过程，到底什么是基因治疗呢？基因治疗就是改变细胞遗传物质为基础的一种生物医学治疗。所以它是改变细胞的遗传物质。我们以前知道用过很多的药，这些都是很难改变直接作用于遗传物质基因去起作用的，而基因治疗是对着基因来的，是对着生命的本质去进行的。
那么基因治疗的用途主要用于严重威胁人类健康和生命的疾病，如恶性肿瘤、心血管病、遗传病和爱滋病，还有一些其它十多种的疾病，当然这样的一些疾病都是非常复杂的，需要综合治疗，但是基因治疗给解决这样一些严重威胁生命和健康的疾病，提供非常好的一种技术和手段。
比如说我们以肿瘤为例。肿瘤现在认为是一种基因病。那么这种基因的改变它可能是物理因素，比如说射线，像原子弹爆炸以后产生的α射线，还有这样的一些（射线）照射，可能去破坏基因，这个地方（比如说）切尔诺贝利核电站，当时前苏联发生这个事故以后，后来过了数年，联合国一个环境科学专家团到这个地方去考察的时候，他们一看，前面一群似鼠非鼠，似猪非猪的动物疾驰而来。他们感到非常奇怪，跳上汽车，定睛一看，原来是突变的老鼠。这个时候鼠大如猪，基因发生了改变。所以这种突变往往可能是有害突变，大部分的突变都是有害突变。
还有化学因素，比如说煤焦油，就是烟筒里边的叫煤焦油，还有黄曲霉素，发霉的花生这种霉素以及一些氧化剂都可能去改变你的基因。
还有生物因素，就是病毒。病毒的DNA，这个DNA它可以随机插到，感染了人的细胞以后，可以随机地插到人的基因组里边去。这种随机地插入可以破坏正常的人的基因组整个的组织结构，有可能就激活一些癌基因。最后肿瘤的发生是一种基因病，它主要靠原癌基因的激活，以及抑癌基因，就是肿瘤抑制基因失活，这对矛盾平衡的失调所造成的。
比如说肿瘤的发病情况，在我们中国你们可能还不太了解，就是肿瘤病人每年的发生率在我们中国要大于200万人，需要治疗的肿瘤病人每年大概有500万人。因为肿瘤病给我们中国每年带来的经济损失大于1500亿人民币。这些数字都是非常惊人的。比如在世界上肿瘤病人每年发生大于2200万人，每年因为肿瘤死亡的人数大于600万人。那么做肿瘤的一些药物，一些肿瘤治疗的药物，每一种的年销售额很多都是每年大于15亿美元以上的。这个市场它未来的前景是非常大的。
我们前面谈到了基因治疗的一些发展，基因治疗的一些基本概念，和基因治疗的用途。那么还有基因治疗到底是怎么做，人们有一些策略，就是总的来说分为一种体外的方法。所谓这种体外的方法实际上并不是在体外怎么做，而是需要用它的产品形式是一种基因工程改造过的一种细胞。把这个细胞导入到人体去。还有一种就是直接做成的基因治疗制品，可以直接注射。
在这些策略里面，第一个就是基因置换。比如说，这个体内有一个基因它出毛病了，或者发生突变了，有缺失了，可以把这个基因把它置换出去。这是最理想的基因治疗一种的方法，一种策略。
第二个就是基因修复。我们知道基因由这些核苷酸构成，或者叫脱氧核糖核苷酸构成，它某一个（核苷酸）发生突变以后，我们把这个换出去，就像这个墙这个地方有一块砖头坏了，我们把这块砖头拿出来，再弄一块新砖补进去。这也是非常理想的办法，但是目前实际上是很难做得到的。
第三种方法就是基因替代。这种基因替代也就是说体内有一种基因改变，我们用一个正常基因再把它导入进去。用正常基因去替代这个有害的，已经发生改变的基因，在体内发生共存。
还有一种就是基因失活。我们刚才说特别是肿瘤，肿瘤里有一些癌基因它激活了，我们需要把这个癌基因的活性失活，这样达到治疗肿瘤的作用。还有一些就是免疫调节基因的作用，也是大部分用于肿瘤的。我们现在知道有很多免疫调节的细胞因子基因都可以，很多都用于做基因的治疗。另外还有一些其它的方法。目前主要基因治疗的策略是基因替代治疗。
那么这个基因并不是像我们，比如说打青霉素，打到肌肉里边去，然后青霉素这个药物分子就可以通过细胞膜进到细胞里边去。当然青霉素是治疗细菌（病）的，可以通过细菌的细胞膜进去，然后杀灭这个细菌。但是这个基因，它是自己不能够进去的，你必须要有一个转导系统，把这个基因导入进去。所以基因要进到细胞里面去，需要有一个载体。那么这些载体是什么呢？也是通过不同基因工程的技术改造过的一些DNA，这些DNA可以来源于病毒，可以来源于一些其它的细菌，这样的话，可以把这个基因把它整合上去。
目前在用的载体里面有哪些呢？主要分为两大类。一类就是病毒载体。为什么要用病毒呢？大家知道病毒是经过亿万年进化以后，能够特异地感染人的细胞的一类活的生物，所以人们利用它的天性，就是感染的这个自然的属性，所以它的感染力是非常强的，如果你用天然病毒它是有危险性的，必须要基因工程的方法改造。怎么改造呢？就是我刚刚说的1971年人们发现的那个基因工程的〃手术刀〃，就是限制性内切酶，去把病毒DNA的某些部分切掉。
还有一种腺病毒载体，它是可以感染所有人的细胞的，而且它很容易制备，病毒的滴度很高，所以目前在肿瘤（基因治疗）方面广泛地在使用，还有心血管病，像冠心病、心肌缺血这样的（病）在广泛地使用。
我们刚才说到了载体，还有基因，现在用的基因也是非常多。我们把做出来的基因，可以叫目的基因。就是我要得到这个基因，这么长的一个，从细胞里边，30亿个核苷酸顺序里边我要得到某一段基因，就是你要得到的目的基因。那么我们在基因治疗里边可以把它叫一个治疗基因。那么这样一些治疗基因，比如说有抗原基因，一些细菌、病毒蛋白质的一些抗原，蛋白质的一些基因。还有一些就是抑癌基因，就是叫肿瘤抑制基因，用于治疗肿瘤的。还有一些细胞上的一些受体基因，还有耐药基因。比如说我们